Rara, a AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem e os pacientes vão perdendo o controle e força musculares. A doença é degenerativa e não tem cura.

A portaria prevê a liberação do medicamento em até 180 dias para pacientes com tipo 1 da doença. Ela foi assinada durante uma audiência na Comissão de Assuntos Sociais do Senado que contou também com a presença da primeira-dama, Michelle Bolsonaro.

Michele se emocionou logo após o discurso da senadora Daniella Ribeiro (PP-PB), que chamou de "guerreiros" os portadores da AME que esperaram por este momento. Muitos deles acompanhavam a audiência no plenário do Senado.

Só em 2018, 90 pacientes receberam o remédio a partir de decisões judiciais, o que custou R$ 115,9 milhões aos cofres públicos. Na negociação para a compra das ampolas que serão incorporadas ao SUS, o Ministério da Saúde conseguiu reduzir de R$ 420 mil para R$ 140 mil o preço de cada unidade.

O ministério também estuda a incorporação do Spinraza para os tipos 2 e 3 da doença, só que na modalidade de risco compartilhado, quando o governo só paga se comprovada a melhora da saúde do paciente.